La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato ๐๐๐ฆ๐ ๐๐ง๐ข๐ฑ (๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐ ๐ ๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐), la prima terapia genica diย CSL Behring.
La terapia, basata su un vettore virale adeno-associato, รจ indicata per il trattamento di pazienti adulti affetti da ๐๐ฆ๐จ๐๐ข๐ฅ๐ข๐ ๐ (carenza congenita di Fattore IX) che utilizzano una terapia di profilassi con Fattore IX, o che presentano attualmente o hanno storia di emorragie pericolose per la vita, o che hanno ripetuti e gravi episodi di sanguinamento spontaneo.
L’emofilia B รจ una malattia emorragica genetica che deriva dalla mancanza o dall’insufficienza dei livelli di Fattore IX, una proteina necessaria per produrre coaguli di sangue che arrestino le emorragie. I sintomi possono includere un’emorragia prolungata o cospicua dopo una ferita, un intervento chirurgico o una procedura odontoiatrica; nei casi piรน gravi, gli episodi di sanguinamento possono verificarsi spontaneamente senza una causa evidente. Episodi di sanguinamento prolungati possono portare a complicazioni gravi, come emorragie nelle articolazioni, nei muscoli o negli organi interni, compreso il cervello.
I pazienti affetti da Emofilia B grave richiedono in genere un regime di trattamento di routine con infusioni endovenose (IV) di prodotti sostitutivi del Fattore IX per mantenere livelli di fattore di coagulazione sufficienti a prevenire episodi di sanguinamento. Pertanto, questa approvazione fornisce una nuova opzione terapeutica ai pazienti statunitensi che riduce il tasso di emorragie annuali, riduce o elimina la necessitร di una terapia profilattica e genera livelli di fattore IX elevati e sostenuti per anni dopo un’๐ฎ๐ง๐ข๐๐ ๐ข๐ง๐๐ฎ๐ฌ๐ข๐จ๐ง๐.
In Europa, Hemgenix รจ ancora in fase di valutazione da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali.