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Un team di ricercatori tedeschi ha presentato i primi promettenti risultati di una CAR-T sperimentale efficace nel trattamento del lupus eritematoso sistemico.
Tutti i 5 giovani pazienti trattati sono andati in remissione, consentendo loro di interrompere l’assunzione di farmaci per il lupus a tre mesi dall’unica infusione di terapia CAR-T. La remissione senza farmaci è stata mantenuta anche durante un follow-up più lungo di otto mesi dalla somministrazione e anche dopo la ricomparsa delle cellule B (osservata dopo una media di 110 ± 32 giorni dal trattamento con cellule Car-T).
In generale dai tre e fino a 17 mesi dalla terapia, tutti i pazienti hanno mostrato un miglioramento dei sintomi, inclusa la guarigione degli organi che erano stati interessati, come pure la scomparsa degli autoanticorpi. I pazienti trattati non hanno più avuto bisogno di assumere i farmaci convenzionali. Il trattamento è stato ben tollerato con solo una lieve sindrome da rilascio di citochine.
Il documento afferma che le cellule T autologhe dei pazienti sono state trasdotte con un vettore lentivirale anti-CD19 CAR, espanse e reinfuse dopo linfodeplezione. L’espansione in vivo delle cellule CAR-T ha determinato una significativa deplezione delle cellule B, un miglioramento dei sintomi clinici e una normalizzazione dei parametri di laboratorio, compresa la sieroconversione degli anticorpi anti-DNA a doppio filamento.
Nonostante si tratti di dati preliminari, i risultati sono promettenti ed il prossimo passo ora sarà condurre un trial clinico più ampio e un follow-up più lungo per determinare in via definitiva sicurezza ed efficacia della terapia Car-T contro il lupus eritromatoso sistemico. Sebbene si tratti di una terapia costosa, se confermasse la remissione completa a lungo termine, potrebbe evitare i costi di una malattia cornica come il lupus che negli anni arriva a costare decine o centinaia di migliaia di euro.
