E’ nata la 𝐑𝐞𝐭𝐞 𝐢𝐭𝐚𝐥𝐢𝐚𝐧𝐚 𝐏𝐀𝐋𝐌 (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), la nuova Rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e sostenuta con oltre 3 milioni di euro da Fondazione Umberto Veronesi ETS.
L’attività dei ricercatori della Rete contribuirà ad ottimizzare il trattamento dei bambini con diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (LMA).
Nell’ambito di questa patologia oncoematologica, i ricercatori del network si dedicheranno: all’identificazione di nuove alterazioni molecolari predittive di outcome; alla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute di malattia e alla messa in atto di 𝐬𝐩𝐞𝐫𝐢𝐦𝐞𝐧𝐭𝐚𝐳𝐢𝐨𝐧𝐢 𝐜𝐥𝐢𝐧𝐢𝐜𝐡𝐞 𝐛𝐚𝐬𝐚𝐭𝐞 𝐬𝐮𝐥𝐥’𝐮𝐬𝐨 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐜𝐞𝐥𝐥𝐮𝐥𝐞 𝐂𝐀𝐑-𝐍𝐊 (CAR-Natural Killer) per i pazienti con LMA recidiva e/o refrattaria.
L’attività terapeutica cardine della Rete “PALM”, infatti, è l’avvio della sperimentazione clinica – la prima in ambito europeo – della 𝐭𝐞𝐫𝐚𝐩𝐢𝐚 𝐠𝐞𝐧𝐢𝐜𝐚 𝐜𝐨𝐧 𝐜𝐞𝐥𝐥𝐮𝐥𝐞 𝐂𝐀𝐑-𝐍𝐊 per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivata o resistente alle cure convenzionali.
Lo studio pre-clinico condotto all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, si è concluso con risultati promettenti che consentono di iniziare il trial clinico per la fine del 2023 su una coorte di pazienti sia adulti che pediatrici.
La nuova terapia genica sviluppata al Bambino Gesù è basata sull’utilizzo delle cellule Natural Killer 𝐚𝐥𝐥𝐨𝐠𝐞𝐧𝐢𝐜𝐡𝐞 (prelevate quindi da un donatore) riprogrammate geneticamente per esprimere sulla propria superficie il CAR (Chimeric Antigen Receptor) che intercetta il bersaglio tumorale inducendo la distruzione delle cellule malate.
A differenza dei linfociti T, le CAR-NK hanno diversi vantaggi quali l’assenza di reazioni immunitarie incontrollate e della malattia del trapianto contro l’ospite mostrando quindi maggiore tollerabilità rispetto alle CAR-T.
Un ulteriore vantaggio è rappresentato dalla possibilità di prelevare da un solo donatore, un numero di cellule CAR sufficiente per curare numerosi pazienti
Fonte: Opedale Bambino Gesù