Mentre le Agenzie Regolatorie europee e statunitense si dedicano alla valutazione,ย Vertex Pharmaceuticalsย delinea i piani di lancio per ๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐ ๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐, la prima terapia basata sulla tecnologia di editing genomico CRISPR che, nel 2020, ha permesso la conquista del Premio Nobel per la chimica alle co-inventrici Emmanuelle Charpentierย e Jennifer Doudna.
Lโazienda dichiara che una rete di circa 50 centri negli Stati Uniti e ๐๐ ๐๐๐ง๐ญ๐ซ๐ข ๐ข๐ง ๐๐ฎ๐ซ๐จ๐ฉ๐ sarร sufficiente per lโerogazione della terapia per il trattamento di anemia falciforme e beta-talassemia ai circa 32milaย #pazientiย stimati.
In vista del lancio, Vertex si sta equipaggiando per la creazione di una catena di approvigionamento e lโimplementazione della capacitร produttiva necessaria al fabbisogno.
Il costo della terapia, come spesso accade per le terapie geniche, rimane una questione delicata: negli Stati Uniti si stima che il costo di un paziente con anemia falciforme costi dai 4 ai 6 milioni di euro nel corso della vita e se il prezzo di exa-cel dovesse assestarsi al limite inferiore di 4 milioni, supererebbe il record di 3,5 milioni fissato da CSL Behring con la terapia per il trattamento dellโemofilia B.
Nella speranza di non ripetere lโesperienza di bluebird, costretta a ritirarsi nel mercato europeo per la difficoltร nel raggiungere un accordo sul prezzo con le autoritร dei singoli Paesi, Vertex ha iniziato il dialogo con i principali stakeholder politici, commerciali e governativi di Europa e Stati Uniti per assicurare lโaccesso dei pazienti alla terapia.
Fonte: Pharmastar
