Mentre le Agenzie Regolatorie europee e statunitense si dedicano alla valutazione, Vertex Pharmaceuticals delinea i piani di lancio per 𝒆𝒙𝒂𝒈𝒂𝒎𝒈𝒍𝒐𝒈𝒆𝒏𝒆 𝒂𝒖𝒕𝒐𝒕𝒆𝒎𝒄𝒆𝒍, la prima terapia basata sulla tecnologia di editing genomico CRISPR che, nel 2020, ha permesso la conquista del Premio Nobel per la chimica alle co-inventrici Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna.
L’azienda dichiara che una rete di circa 50 centri negli Stati Uniti e 𝟐𝟓 𝐜𝐞𝐧𝐭𝐫𝐢 𝐢𝐧 𝐄𝐮𝐫𝐨𝐩𝐚 sarà sufficiente per l’erogazione della terapia per il trattamento di anemia falciforme e beta-talassemia ai circa 32mila #pazienti stimati.
In vista del lancio, Vertex si sta equipaggiando per la creazione di una catena di approvigionamento e l’implementazione della capacità produttiva necessaria al fabbisogno.
Il costo della terapia, come spesso accade per le terapie geniche, rimane una questione delicata: negli Stati Uniti si stima che il costo di un paziente con anemia falciforme costi dai 4 ai 6 milioni di euro nel corso della vita e se il prezzo di exa-cel dovesse assestarsi al limite inferiore di 4 milioni, supererebbe il record di 3,5 milioni fissato da CSL Behring con la terapia per il trattamento dell’emofilia B.
Nella speranza di non ripetere l’esperienza di bluebird, costretta a ritirarsi nel mercato europeo per la difficoltà nel raggiungere un accordo sul prezzo con le autorità dei singoli Paesi, Vertex ha iniziato il dialogo con i principali stakeholder politici, commerciali e governativi di Europa e Stati Uniti per assicurare l’accesso dei pazienti alla terapia.
Fonte: Pharmastar