Sono ora disponibili, pubblicati sul New England Journal of Medicine, i risultati del piรน grande studio finora concluso sulla terapia genica per lโ๐๐ฆ๐จ๐๐ข๐ฅ๐ข๐ ๐ alla quale il team del Professor ๐๐ข๐๐ง๐๐๐ซ๐ฅ๐จ ๐๐๐ฌ๐ญ๐๐ฆ๐๐ง dellโAzienda Ospedaliero-Universitaria Careggiย di Firenze ha partecipato come unico centro italiano.
Lo studio ha coinvolto 54 pazienti, arruolati in tutto il mondo, nei quali รจ stata somministrata la terapia genica caratterizzata da un vettore virale adeno associato veicolante una copia sana del gene responsabile della produzione del fattore di coagulazione IX che ha lo scopo di ripristinare la produzione endogena di tale fattore andando a sostituire i fattori di coagulazione ricombinanti attualmente utilizzati come attuale standard of care ma incapaci di stabilizzare livelli circolanti stabili.
I risultati dimostrano che, ๐ ๐๐ ๐ฆ๐๐ฌ๐ข ๐๐๐ฅ ๐ญ๐ซ๐๐ญ๐ญ๐๐ฆ๐๐ง๐ญ๐จ, ๐ข ๐ฅ๐ข๐ฏ๐๐ฅ๐ฅ๐ข ๐๐ข ๐ ๐๐ญ๐ญ๐จ๐ซ๐ ๐๐ ๐ฌ๐จ๐ง๐จ ๐๐ฎ๐ฆ๐๐ง๐ญ๐๐ญ๐ข ๐๐ข๐ง๐จ ๐๐ฅ ๐๐-๐๐% partendo da una base del 2% circa. Non sono stati inoltre segnalati eventi avversi imputabili alla somministrazione della terapia.
