DISPONIBILI I RISULTATI DEL PIÙ GRANDE STUDIO SULLA TERAPIA GENICA PER L’EMOFILIA B

Sono ora disponibili, pubblicati sul New England Journal of Medicine, i risultati del più grande studio finora concluso sulla terapia genica per l’𝐞𝐦𝐨𝐟𝐢𝐥𝐢𝐚 𝐁 alla quale il team del Professor 𝐆𝐢𝐚𝐧𝐜𝐚𝐫𝐥𝐨 𝐂𝐚𝐬𝐭𝐚𝐦𝐚𝐧 dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze ha partecipato come unico centro italiano.

Lo studio ha coinvolto 54 pazienti, arruolati in tutto il mondo, nei quali è stata somministrata la terapia genica caratterizzata da un vettore virale adeno associato veicolante una copia sana del gene responsabile della produzione del fattore di coagulazione IX che ha lo scopo di ripristinare la produzione endogena di tale fattore andando a sostituire i fattori di coagulazione ricombinanti attualmente utilizzati come attuale standard of care ma incapaci di stabilizzare livelli circolanti stabili.

I risultati dimostrano che, 𝐚 𝟏𝟖 𝐦𝐞𝐬𝐢 𝐝𝐚𝐥 𝐭𝐫𝐚𝐭𝐭𝐚𝐦𝐞𝐧𝐭𝐨, 𝐢 𝐥𝐢𝐯𝐞𝐥𝐥𝐢 𝐝𝐢 𝐅𝐚𝐭𝐭𝐨𝐫𝐞 𝐈𝐗 𝐬𝐨𝐧𝐨 𝐚𝐮𝐦𝐞𝐧𝐭𝐚𝐭𝐢 𝐟𝐢𝐧𝐨 𝐚𝐥 𝟑𝟓-𝟒𝟎% partendo da una base del 2% circa. Non sono stati inoltre segnalati eventi avversi imputabili alla somministrazione della terapia.

Fonte: the New England Journal of Medicine

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20.10.2022 - Scarica la nuova edizione del report ATMP FORUM

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REGIONAL ATMP FORUM

22 Giugno 2023 – Milano

In un contesto in cui si possono ormai consolidare i primi anni di esperienza con le terapie avanzate, ma si evidenziano ancora preesistenti criticità e nuove esigenze in termini di preparazione all’accesso locale, programmazione regionale a sostegno della rapidità dell’accesso ai trattamenti ma anche della sostenibilità economico-finanziaria ed organizzativa, si propone una discussione finalizzata ad individuare needs, criticità, differenze, best practice, proposte e strumenti operativi utili.

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PRESENTAZIONE DEL V REPORT ITALIANO SULLE ATMP

20 Ottobre 2022 – Roma

Torna il tradizionale evento annuale di presentazione del Report ATMP Forum, giunto alla sua quinta edizione.
Durante l’evento si affronteranno anche i seguenti argomenti:

– Il ruolo dell’ISS nelle valutazioni procedurali e tecnico-scientifiche
– La valorizzazione delle ATMP dalla ricerca al punto di vista del paziente
– La responsabilità dell’industria nella partnership pubblico-privato

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INTERVISTE

ATMP FORUM ha intervistato i Relatori dell’evento “PRESENTAZIONE DEL QUINTO REPORT ITALIANO SULLE ATMP” del 19 Ottobre 2021

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ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

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ATMP FORUM ha inziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

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