Durante la MDA Clinical & Scientific Conference, in corso dal 19 al 22 marzo 2023, sono stati presentati i risultati preliminari di LT-001, lo studio di follow-up a lungo termine (15 anni) di Novartis sulla terapia una tantum 𝐙𝐨𝐥𝐠𝐞𝐧𝐬𝐦𝐚®.
Lo studio mostra risultati significativi per i pazienti con Atrofia Muscolare Spinale; nello specifico, si è dimostrata la durata dell’effetto a 7,5 anni dalla somministrazione con il raggiungimento del 𝟏𝟎𝟎% 𝐝𝐞𝐢 𝐭𝐫𝐚𝐠𝐮𝐚𝐫𝐝𝐢 𝐦𝐨𝐭𝐨𝐫𝐢 (compresa l’indipendenza nel camminare) per i pazienti trattati prima dell’insorgenza dei sintomi e il mantenimento a 7,5 anni dei traguardi motori raggiunti fino alla somministrazione della terapia per i pazienti trattati dopo l’insorgenza dei sintomi. Inoltre, con la somministrazione intratecale di Zolgensma® – attualmente in sperimentazione – 𝐢 𝐩𝐚𝐳𝐢𝐞𝐧𝐭𝐢 𝐡𝐚𝐧𝐧𝐨 𝐦𝐚𝐧𝐭𝐞𝐧𝐮𝐭𝐨 𝐞 𝐫𝐚𝐠𝐠𝐢𝐮𝐧𝐭𝐨 𝐧𝐮𝐨𝐯𝐢 𝐭𝐫𝐚𝐠𝐮𝐚𝐫𝐝𝐢 𝐝𝐢 𝐬𝐯𝐢𝐥𝐮𝐩𝐩𝐨.
Fonte: Novartis
