DISPONIBILI I RISULTATI DELLO STUDIO A LUNGO TERMINE DI ZOLGENSMA

Durante la MDA Clinical & Scientific Conference, in corso dal 19 al 22 marzo 2023, sono stati presentati i risultati preliminari di LT-001, lo studio di follow-up a lungo termine (15 anni) di Novartis sulla terapia una tantum 𝐙𝐨𝐥𝐠𝐞𝐧𝐬𝐦𝐚®.

Lo studio mostra risultati significativi per i pazienti con Atrofia Muscolare Spinale; nello specifico, si è dimostrata la durata dell’effetto a 7,5 anni dalla somministrazione con il raggiungimento del 𝟏𝟎𝟎% 𝐝𝐞𝐢 𝐭𝐫𝐚𝐠𝐮𝐚𝐫𝐝𝐢 𝐦𝐨𝐭𝐨𝐫𝐢 (compresa l’indipendenza nel camminare) per i pazienti trattati prima dell’insorgenza dei sintomi e il mantenimento a 7,5 anni dei traguardi motori raggiunti fino alla somministrazione della terapia per i pazienti trattati dopo l’insorgenza dei sintomi. Inoltre, con la somministrazione intratecale di Zolgensma® – attualmente in sperimentazione – 𝐢 𝐩𝐚𝐳𝐢𝐞𝐧𝐭𝐢 𝐡𝐚𝐧𝐧𝐨 𝐦𝐚𝐧𝐭𝐞𝐧𝐮𝐭𝐨 𝐞 𝐫𝐚𝐠𝐠𝐢𝐮𝐧𝐭𝐨 𝐧𝐮𝐨𝐯𝐢 𝐭𝐫𝐚𝐠𝐮𝐚𝐫𝐝𝐢 𝐝𝐢 𝐬𝐯𝐢𝐥𝐮𝐩𝐩𝐨.

Fonte: Novartis

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DOCUMENTI

20.10.2022 - Scarica la nuova edizione del report ATMP FORUM

22.02.2022 - Le terapie CAR-T in Italia: sfide ed evoluzione del contesto organizzativo

EVENTI

REGIONAL ATMP FORUM

22 Giugno 2023 – Milano

In un contesto in cui si possono ormai consolidare i primi anni di esperienza con le terapie avanzate, ma si evidenziano ancora preesistenti criticità e nuove esigenze in termini di preparazione all’accesso locale, programmazione regionale a sostegno della rapidità dell’accesso ai trattamenti ma anche della sostenibilità economico-finanziaria ed organizzativa, si propone una discussione finalizzata ad individuare needs, criticità, differenze, best practice, proposte e strumenti operativi utili.

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PRESENTAZIONE DEL V REPORT ITALIANO SULLE ATMP

20 Ottobre 2022 – Roma

Torna il tradizionale evento annuale di presentazione del Report ATMP Forum, giunto alla sua quinta edizione.
Durante l’evento si affronteranno anche i seguenti argomenti:

– Il ruolo dell’ISS nelle valutazioni procedurali e tecnico-scientifiche
– La valorizzazione delle ATMP dalla ricerca al punto di vista del paziente
– La responsabilità dell’industria nella partnership pubblico-privato

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INTERVISTE

ATMP FORUM ha intervistato i Relatori dell’evento “PRESENTAZIONE DEL QUINTO REPORT ITALIANO SULLE ATMP” del 19 Ottobre 2021

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ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

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ATMP FORUM ha inziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

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