La collaborazione traย Vertex Pharmaceuticalsย eย CRISPR Therapeutics, giร consolidata per lo sviluppo di ๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐ ๐๐๐๐๐๐๐๐๐๐ per la ฮฒ-talassemia e lโanemia falciforme, si rinsalda nuovamente con un accordo da ๐๐๐ ๐ฆ๐ข๐ฅ๐ข๐จ๐ง๐ข ๐๐ข ๐๐จ๐ฅ๐ฅ๐๐ซ๐ข per accelerare lo ๐ฌ๐ฏ๐ข๐ฅ๐ฎ๐ฉ๐ฉ๐จ ๐๐๐ฅ๐ฅ๐ ๐ญ๐๐ซ๐๐ฉ๐ข๐ ๐ข๐ฉ๐จ๐ข๐ฆ๐ฆ๐ฎ๐ง๐ข ๐ฉ๐๐ซ ๐ข๐ฅ ๐๐ข๐๐๐๐ญ๐ ๐๐ข ๐ญ๐ข๐ฉ๐จ ๐ย di Vertex.
La strategia di sviluppo prevede lโutilizzo della tecnologia CRISPR-CAS di CRISPR Therapeutics per intervenire con lโediting genetico sulle cellule delle isole pancreatiche derivate dalle staminali ipoimmuni sviluppate da Vertex (attualmente in fase preclinica). Intervenendo sul genoma di queste cellule, si intende renderle accettabili dal sistema immunitario (senza rischio di rigetto) in modo che possanoย ๐ซ๐ข๐ ๐๐ง๐๐ซ๐๐ซ๐ ๐ฅ๐ ๐๐๐ฅ๐ฅ๐ฎ๐ฅ๐ ฮฒ ๐๐๐ฅ๐ฅ๐ ๐ข๐ฌ๐จ๐ฅ๐ ๐ฉ๐๐ง๐๐ซ๐๐๐ญ๐ข๐๐ก๐ ๐ ๐๐ข ๐๐จ๐ง๐ฌ๐๐ ๐ฎ๐๐ง๐ณ๐ ๐ซ๐ข๐ฉ๐ซ๐ข๐ฌ๐ญ๐ข๐ง๐๐ซ๐ ๐ฅ๐ ๐ฉ๐ซ๐จ๐๐ฎ๐ณ๐ข๐จ๐ง๐ ๐๐ข ๐ข๐ง๐ฌ๐ฎ๐ฅ๐ข๐ง๐.
Fonte: Aboutpharma