VERTEX E CRISPR THERAPEUTICHS: UN NUOVO ACCORDO PER LO SVILUPPO DI TERAPIE PER IL DIABETE DI TIPO 1

La collaborazione tra Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, già consolidata per lo sviluppo di 𝒆𝒙𝒂𝒈𝒂𝒎𝒈𝒍𝒐𝒈𝒆𝒏𝒆 𝒂𝒖𝒕𝒐𝒕𝒆𝒎𝒄𝒆𝒍 per la β-talassemia e l’anemia falciforme, si rinsalda nuovamente con un accordo da 𝟑𝟑𝟎 𝐦𝐢𝐥𝐢𝐨𝐧𝐢 𝐝𝐢 𝐝𝐨𝐥𝐥𝐚𝐫𝐢 per accelerare lo 𝐬𝐯𝐢𝐥𝐮𝐩𝐩𝐨 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐭𝐞𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 𝐢𝐩𝐨𝐢𝐦𝐦𝐮𝐧𝐢 𝐩𝐞𝐫 𝐢𝐥 𝐝𝐢𝐚𝐛𝐞𝐭𝐞 𝐝𝐢 𝐭𝐢𝐩𝐨 𝟏 di Vertex.

La strategia di sviluppo prevede l’utilizzo della tecnologia CRISPR-CAS di CRISPR Therapeutics per intervenire con l’editing genetico sulle cellule delle isole pancreatiche derivate dalle staminali ipoimmuni sviluppate da Vertex (attualmente in fase preclinica). Intervenendo sul genoma di queste cellule, si intende renderle accettabili dal sistema immunitario (senza rischio di rigetto) in modo che possano 𝐫𝐢𝐠𝐞𝐧𝐞𝐫𝐚𝐫𝐞 𝐥𝐞 𝐜𝐞𝐥𝐥𝐮𝐥𝐞 β 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐢𝐬𝐨𝐥𝐞 𝐩𝐚𝐧𝐜𝐫𝐞𝐚𝐭𝐢𝐜𝐡𝐞 𝐞 𝐝𝐢 𝐜𝐨𝐧𝐬𝐞𝐠𝐮𝐞𝐧𝐳𝐚 𝐫𝐢𝐩𝐫𝐢𝐬𝐭𝐢𝐧𝐚𝐫𝐞 𝐥𝐚 𝐩𝐫𝐨𝐝𝐮𝐳𝐢𝐨𝐧𝐞 𝐝𝐢 𝐢𝐧𝐬𝐮𝐥𝐢𝐧𝐚.

Fonte: Aboutpharma

In Evidenza

Z

NEWS

i

DOCUMENTI

20.10.2022 - Scarica la nuova edizione del report ATMP FORUM

22.02.2022 - Le terapie CAR-T in Italia: sfide ed evoluzione del contesto organizzativo

EVENTI

ATMP: Work in progress

II Edizione – 11 Ottobre 2023

Il tema delle Advanced Therapy Medicinal Products e dell’accesso all’innovazione solleva rilevanti questioni riguardo l’equilibrio tra la sostenibilità del sistema sanitario e quella delle aziende farmaceutiche, richiedendo costante confronto e cooperazione tra governi, agenzie regolatorie e industria farmaceutica per sviluppare politiche e prezzi adeguati a garantire l’accesso ai pazienti. Per consentire la necessaria crescita dell’innovazione medica è infatti cruciale trovare un punto di incontro tra l’innovazione terapeutica e la sostenibilità finanziaria del sistema sanitario, bilanciando i costi con il valore terapeutico.

In questo contesto, le definizioni chiave, la normativa e i processi di rimborso delle ATMP giocano un ruolo fondamentale, e saranno i temi al centro dei tavoli di lavoro della giornata.

leggi tutto

PRESENTAZIONE VI REPORT ITALIANO SULLE ATMP

VI Edizione – 12 Ottobre 2023

L’evento di presentazione del report ATMP Forum, giunto alla VI edizione, è occasione per promuovere l’interazione ed il confronto tra i principali attori del sistema al fine di evidenziare le problematiche ancora irrisolte e prevenire le sfide future, ma anche di confrontarsi con le prospettive europee in ambito terapie avanzate e l’evoluzione necessaria anche a livello nazionale per agevolare la ricerca, l’accesso all’innovazione e la sostenibilità.

leggi tutto
w

INTERVISTE

ATMP FORUM ha intervistato i Relatori dell’evento “PRESENTAZIONE DEL QUINTO REPORT ITALIANO SULLE ATMP” del 19 Ottobre 2021

Scopri di più ›


ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

Scopri di più ›


ATMP FORUM ha inziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Scopri di più ›