La collaborazione tra Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, già consolidata per lo sviluppo di 𝒆𝒙𝒂𝒈𝒂𝒎𝒈𝒍𝒐𝒈𝒆𝒏𝒆 𝒂𝒖𝒕𝒐𝒕𝒆𝒎𝒄𝒆𝒍 per la β-talassemia e l’anemia falciforme, si rinsalda nuovamente con un accordo da 𝟑𝟑𝟎 𝐦𝐢𝐥𝐢𝐨𝐧𝐢 𝐝𝐢 𝐝𝐨𝐥𝐥𝐚𝐫𝐢 per accelerare lo 𝐬𝐯𝐢𝐥𝐮𝐩𝐩𝐨 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐭𝐞𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 𝐢𝐩𝐨𝐢𝐦𝐦𝐮𝐧𝐢 𝐩𝐞𝐫 𝐢𝐥 𝐝𝐢𝐚𝐛𝐞𝐭𝐞 𝐝𝐢 𝐭𝐢𝐩𝐨 𝟏 di Vertex.
La strategia di sviluppo prevede l’utilizzo della tecnologia CRISPR-CAS di CRISPR Therapeutics per intervenire con l’editing genetico sulle cellule delle isole pancreatiche derivate dalle staminali ipoimmuni sviluppate da Vertex (attualmente in fase preclinica). Intervenendo sul genoma di queste cellule, si intende renderle accettabili dal sistema immunitario (senza rischio di rigetto) in modo che possano 𝐫𝐢𝐠𝐞𝐧𝐞𝐫𝐚𝐫𝐞 𝐥𝐞 𝐜𝐞𝐥𝐥𝐮𝐥𝐞 β 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐢𝐬𝐨𝐥𝐞 𝐩𝐚𝐧𝐜𝐫𝐞𝐚𝐭𝐢𝐜𝐡𝐞 𝐞 𝐝𝐢 𝐜𝐨𝐧𝐬𝐞𝐠𝐮𝐞𝐧𝐳𝐚 𝐫𝐢𝐩𝐫𝐢𝐬𝐭𝐢𝐧𝐚𝐫𝐞 𝐥𝐚 𝐩𝐫𝐨𝐝𝐮𝐳𝐢𝐨𝐧𝐞 𝐝𝐢 𝐢𝐧𝐬𝐮𝐥𝐢𝐧𝐚.
Fonte: Aboutpharma
