VERTEX E CRISPR THERAPEUTICHS: UN NUOVO ACCORDO PER LO SVILUPPO DI TERAPIE PER IL DIABETE DI TIPO 1

La collaborazione tra Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, già consolidata per lo sviluppo di 𝒆𝒙𝒂𝒈𝒂𝒎𝒈𝒍𝒐𝒈𝒆𝒏𝒆 𝒂𝒖𝒕𝒐𝒕𝒆𝒎𝒄𝒆𝒍 per la β-talassemia e l’anemia falciforme, si rinsalda nuovamente con un accordo da 𝟑𝟑𝟎 𝐦𝐢𝐥𝐢𝐨𝐧𝐢 𝐝𝐢 𝐝𝐨𝐥𝐥𝐚𝐫𝐢 per accelerare lo 𝐬𝐯𝐢𝐥𝐮𝐩𝐩𝐨 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐭𝐞𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 𝐢𝐩𝐨𝐢𝐦𝐦𝐮𝐧𝐢 𝐩𝐞𝐫 𝐢𝐥 𝐝𝐢𝐚𝐛𝐞𝐭𝐞 𝐝𝐢 𝐭𝐢𝐩𝐨 𝟏 di Vertex.

La strategia di sviluppo prevede l’utilizzo della tecnologia CRISPR-CAS di CRISPR Therapeutics per intervenire con l’editing genetico sulle cellule delle isole pancreatiche derivate dalle staminali ipoimmuni sviluppate da Vertex (attualmente in fase preclinica). Intervenendo sul genoma di queste cellule, si intende renderle accettabili dal sistema immunitario (senza rischio di rigetto) in modo che possano 𝐫𝐢𝐠𝐞𝐧𝐞𝐫𝐚𝐫𝐞 𝐥𝐞 𝐜𝐞𝐥𝐥𝐮𝐥𝐞 β 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐢𝐬𝐨𝐥𝐞 𝐩𝐚𝐧𝐜𝐫𝐞𝐚𝐭𝐢𝐜𝐡𝐞 𝐞 𝐝𝐢 𝐜𝐨𝐧𝐬𝐞𝐠𝐮𝐞𝐧𝐳𝐚 𝐫𝐢𝐩𝐫𝐢𝐬𝐭𝐢𝐧𝐚𝐫𝐞 𝐥𝐚 𝐩𝐫𝐨𝐝𝐮𝐳𝐢𝐨𝐧𝐞 𝐝𝐢 𝐢𝐧𝐬𝐮𝐥𝐢𝐧𝐚.

Fonte: Aboutpharma

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20.10.2022 - Scarica la nuova edizione del report ATMP FORUM

22.02.2022 - Le terapie CAR-T in Italia: sfide ed evoluzione del contesto organizzativo

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REGIONAL ATMP FORUM

22 Giugno 2023 – Milano

In un contesto in cui si possono ormai consolidare i primi anni di esperienza con le terapie avanzate, ma si evidenziano ancora preesistenti criticità e nuove esigenze in termini di preparazione all’accesso locale, programmazione regionale a sostegno della rapidità dell’accesso ai trattamenti ma anche della sostenibilità economico-finanziaria ed organizzativa, si propone una discussione finalizzata ad individuare needs, criticità, differenze, best practice, proposte e strumenti operativi utili.

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PRESENTAZIONE DEL V REPORT ITALIANO SULLE ATMP

20 Ottobre 2022 – Roma

Torna il tradizionale evento annuale di presentazione del Report ATMP Forum, giunto alla sua quinta edizione.
Durante l’evento si affronteranno anche i seguenti argomenti:

– Il ruolo dell’ISS nelle valutazioni procedurali e tecnico-scientifiche
– La valorizzazione delle ATMP dalla ricerca al punto di vista del paziente
– La responsabilità dell’industria nella partnership pubblico-privato

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INTERVISTE

ATMP FORUM ha intervistato i Relatori dell’evento “PRESENTAZIONE DEL QUINTO REPORT ITALIANO SULLE ATMP” del 19 Ottobre 2021

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ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

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ATMP FORUM ha inziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

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