TERAPIA CAT-T PER I TUMORI SOLIDI: RISULTATI PROMETTENTI DA UNO STUDIO DEL BAMBINO GESU’

Uno studio clinico di fase I/II, condotto dal team di ricerca del Prof. ๐…๐ซ๐š๐ง๐œ๐จ ๐‹๐จ๐œ๐š๐ญ๐ž๐ฅ๐ฅ๐ข presso lโ€™Ospedale Pediatrico Bambino Gesรนย di Roma, ha mostrato risultati promettenti per una nuova potenziale terapia CAR-T (denominata ๐†๐ƒ๐Ÿ-๐‚๐€๐‘๐“๐ŸŽ๐Ÿ) per il ๐ง๐ž๐ฎ๐ซ๐จ๐›๐ฅ๐š๐ฌ๐ญ๐จ๐ฆ๐š, la neoplasia solida piรน frequente in etร  pediatrica.

Lo studio, condotto tra il 2018 e il 2021, ha arruolato 27 bambini provenienti da tutta Italia, di etร  compresa tra 1 e 25 anni, con neuroblastoma recidivato/resistente alle terapie convenzionali. Il 63% dei bambini ha mostrato una risposta al trattamento (17 su 27), 9 hanno avuto una risposta completa e 8 una risposta parziale. Lโ€™๐จ๐ฏ๐ž๐ซ๐š๐ฅ๐ฅ ๐ฌ๐ฎ๐ซ๐ฏ๐ข๐ฏ๐š๐ฅ a 3 anni dalla somministrazione รจ stata del ๐Ÿ”๐ŸŽ%, mentre la ๐ฉ๐ซ๐จ๐ ๐ซ๐ž๐ฌ๐ฌ๐ข๐จ๐ง ๐Ÿ๐ซ๐ž๐ž ๐ฌ๐ฎ๐ซ๐ฏ๐ข๐ฏ๐š๐ฅ del ๐Ÿ‘๐Ÿ”%.
Il 74% dei pazienti ha registrato una sindrome da rilascio di citochine ma per 19 pazienti su 20 รจ stata di grado lieve.
In un solo paziente รจ stato attivato il gene suicida che ha rapidamente eliminato GD2-CART01.

Inoltre, รจ stata registrata la presenza delle cellule CAR-T fino a 2-3 anni dalla somministrazione, dimostrando cosรฌ la longevitร  dellโ€™effetto terapeutico.

Se i nuovi studi dovessero confermarne lโ€™efficacia, GD2-CART01 sarebbe ๐ฅ๐š ๐ฉ๐ซ๐ข๐ฆ๐š ๐ญ๐ž๐ซ๐š๐ฉ๐ข๐š ๐‚๐€๐‘-๐“ ๐ฉ๐ž๐ซ ๐ข๐ฅ ๐ญ๐ซ๐š๐ญ๐ญ๐š๐ฆ๐ž๐ง๐ญ๐จ ๐๐ข ๐ฎ๐ง ๐ญ๐ฎ๐ฆ๐จ๐ซ๐ž ๐ฌ๐จ๐ฅ๐ข๐๐จ, aprendo possibili nuovi scenari di trattamento anche per altri tumori solidi.

Fonte: Aboutpharma

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22.02.2022 - Le terapie CAR-T in Italia: sfide ed evoluzione del contesto organizzativo

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In un contesto in cui si possono ormai consolidare i primi anni di esperienza con le terapie avanzate, ma si evidenziano ancora preesistenti criticitร  e nuove esigenze in termini di preparazione allโ€™accesso locale, programmazione regionale a sostegno della rapiditร  dellโ€™accesso ai trattamenti ma anche della sostenibilitร  economico-finanziaria ed organizzativa, si propone una discussione finalizzata ad individuare needs, criticitร , differenze, best practice, proposte e strumenti operativi utili.

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