Uno studio clinico di fase I/II, condotto dal team di ricerca del Prof. ๐ ๐ซ๐๐ง๐๐จ ๐๐จ๐๐๐ญ๐๐ฅ๐ฅ๐ข presso lโOspedale Pediatrico Bambino Gesรนย di Roma, ha mostrato risultati promettenti per una nuova potenziale terapia CAR-T (denominata ๐๐๐-๐๐๐๐๐๐) per il ๐ง๐๐ฎ๐ซ๐จ๐๐ฅ๐๐ฌ๐ญ๐จ๐ฆ๐, la neoplasia solida piรน frequente in etร pediatrica.
Lo studio, condotto tra il 2018 e il 2021, ha arruolato 27 bambini provenienti da tutta Italia, di etร compresa tra 1 e 25 anni, con neuroblastoma recidivato/resistente alle terapie convenzionali. Il 63% dei bambini ha mostrato una risposta al trattamento (17 su 27), 9 hanno avuto una risposta completa e 8 una risposta parziale. Lโ๐จ๐ฏ๐๐ซ๐๐ฅ๐ฅ ๐ฌ๐ฎ๐ซ๐ฏ๐ข๐ฏ๐๐ฅ a 3 anni dalla somministrazione รจ stata del ๐๐%, mentre la ๐ฉ๐ซ๐จ๐ ๐ซ๐๐ฌ๐ฌ๐ข๐จ๐ง ๐๐ซ๐๐ ๐ฌ๐ฎ๐ซ๐ฏ๐ข๐ฏ๐๐ฅ del ๐๐%.
Il 74% dei pazienti ha registrato una sindrome da rilascio di citochine ma per 19 pazienti su 20 รจ stata di grado lieve.
In un solo paziente รจ stato attivato il gene suicida che ha rapidamente eliminato GD2-CART01.
Inoltre, รจ stata registrata la presenza delle cellule CAR-T fino a 2-3 anni dalla somministrazione, dimostrando cosรฌ la longevitร dellโeffetto terapeutico.
Se i nuovi studi dovessero confermarne lโefficacia, GD2-CART01 sarebbe ๐ฅ๐ ๐ฉ๐ซ๐ข๐ฆ๐ ๐ญ๐๐ซ๐๐ฉ๐ข๐ ๐๐๐-๐ ๐ฉ๐๐ซ ๐ข๐ฅ ๐ญ๐ซ๐๐ญ๐ญ๐๐ฆ๐๐ง๐ญ๐จ ๐๐ข ๐ฎ๐ง ๐ญ๐ฎ๐ฆ๐จ๐ซ๐ ๐ฌ๐จ๐ฅ๐ข๐๐จ, aprendo possibili nuovi scenari di trattamento anche per altri tumori solidi.
Fonte: Aboutpharma