AAVantgarde Bio, biotech italiana fondata dal Professor Alberto Auricchio dell’Università Federico II di Napoli e ricercatore dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem), ha ottenuto un finanziamento di 61 milioni di euro per finanziare la fase di sviluppo clinico delle sue terapie geniche ottenute grazie all’utilizzo delle piattaforme di vettori virali adeno-associati (AAV) – di proprietà della biotech – per il trasferimento di geni di grandi dimensioni. In particolare, l’azienda sta validando le due piattaforme a base di virus adeno-associati (AAV) sviluppando due terapie per malattie rare oftalmologiche: la prima si basa sulla tecnologia del DNA ricombinante , mentre la seconda si basa sulla tecnica del trans-splicing proteico (dettoAAV inteine).
Il finanziamento ottenuto è guidato congiuntamente dalle società di investimento statunitense Atlas Venture ed europea Forbion, con la partecipazione di Longwood Fund e dell’investitore fondatore della Società, Sofinnova Partners, attraverso il suo fondo Sofinnova Telethon Fund.
Grazie a questi fondi, AAVantgarde potrà completare uno studio “proof of concept” (POC) su volontari affetti dalla sindrome di Usher di tipo 1B, e potrà avanzare verso la fase clinica della sperimentazione della piattaforma di trasferimento genico AAV inteine per la malattia di Stargardt. Nello specifico, l’azienda sta sviluppando due piattaforme a base di virus adeno-associati (AAV) nel campo delle malattie rare oftalmologiche: la prima si basa sulla tecnologia del DNA ricombinante a doppio ibrido, mentre la seconda sulla tecnica del trans-splicing proteico ad AAV inteine.
A proposito della sindrome di Usher1B
La sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l’orecchio interno, causata da mutazioni nel gene MYO7A, che affligge circa 20.000 pazienti tra Stati Uniti ed Unione Europea. Ad oggi non esistono trattamenti efficaci per curare la sordità in questi pazienti, né la perdita progressiva della vista e la cecità.
A proposito della malattia di Stargardt
La malattia di Stargardt è una malattia erediraria autosomica recessiva, causata da mutazioni nel gene ABCA4 e affligge circa 60.000-75.000 pazienti tra Stati Uniti ed Unione Europea. Attualmente non esistono alternative terapeutiche per la cecità causata dalla malattia.
Prospettive future
L’azienda è in fase di validazione delle piattaforme di trasferimento genico ed è intenzionata a perseguire nuovi programmi che vadano oltre le indicazioni oftalmologiche.
In merito a questo l’amministratore delegato Natalia Misciattelli ha dichiarato “Questo finanziamento rappresenta un momento fondamentale nel nostro percorso per aiutare pazienti affetti da malattie al momento incurabili. Siamo entusiasti di lavorare sia con i nuovi investitori che con l’investitore fondatore per far progredire le nostre piattaforme e la nostra pipeline”.
Fonte: AAVantgarde
