La Food and Drug Administration ha approvato la terapia genica beremagene geperpavec-svdt (di Krystal Biotech), la prima in assoluto ad uso topico e ridosabile ed è indicata per il trattamento delle lesioni da epidermiolisi bollosa distrofica, grave malattia genetica rara che colpisce i tessuti della pelle e delle mucose ed è causata da una o più mutazioni nel gene COL7A1, con conseguente mancata produzione della proteina funzionale collagene di tipo VII (COL7). Se l’organismo non è in grado di produrre una quantità sufficiente della proteina, il tessuto connettivo della pelle e delle unghie risulta troppo debole per tenere uniti gli strati cutanei, con conseguente formazione di vesciche e ferite dolorose ed estremamente debilitanti.
Essendo il gene COL7A1 troppo grande per essere trasportato da un adenovirus, VYJUVEK™ si basa sul vettore del virus herpes-simplex di tipo 1, capace di trasportare un maggior carico genetico. Il principio attivo è miscelato in una matrice gelificata che viene applicata localmente una volta a settimana.
L’approvazione di FDA si è basata sullo studio registrativo di fase III GEM-3 che ha coinvolto 31 pazienti di età superiore ai 6 mesi. I risultati hanno mostrato che, a 6 mesi dalla prima applicazione, la somministrazione topica settimanale ha portato alla guarigione completa del 67% delle ferite trattate rispetto al 22% di quelli esposte al placebo.
In Europa, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha concesso a Vyjuvek la designazione di farmaco orfano e l’idoneità PRIME (PRIority MEdicines) per il trattamento dell’epidermiolisi bollosa distrofica. Krystal Biotech prevede di sottomettere la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio nella seconda metà del 2023, per una potenziale approvazione nel 2024.
Fonte: Krysta Biotech
