L’agenzia regolatoria statunitense FDA ha approvato la terapia genica delandistrogene moxeparvovec (nome commerciale: ELEVIDYS), una terapia genica a base di virus adeno-associato per il trattamento di pazienti pediatrici deambulanti di età compresa tra i 4 e i 5 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione confermata nel gene DMD.
La terapia di Sarepta Therapeutics, approvata tramite il percorso di approvazione accelerato, dovrà dimostrare in uno studio clinico in corso di migliorare la funzione fisica e la mobilità dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne per poter rimanere sul mercato. È la prima volta che una terapia di questo tipo – un trattamento una tantum che fornisce una copia funzionante di un gene per sostituirne uno che porta alla malattia – viene autorizzata nell’ambito della procedura di approvazione accelerata, e la decisione è stata presa dopo le testimonianze emotive delle famiglie durante una riunione del comitato consultivo della FDA il mese scorso.
Elevidys costerà 3.2 milioni di dollari, quindi, diventerà la seconda terapia più costosa al mondo dopo Hemgenix, terapia per l’emofilia B da 3.5 milioni di dollari.
Fonte: Sarepta Therapeutics
