L’FDA ha concesso l’autorizzazione di immissione in commercio alla terapia genica ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) per il trattamento di pazienti adulti con emofilia A grave (carenza congenita di fattore VIII (FVIII) con attività del FVIII < 1 UI/dL) in assenza di anticorpi contro il virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5).
Il prezzo di Roctavian avrà un costo di acquisizione all’ingrosso di 2,9 milioni di dollari.
Si sta inoltre istituendo un programma di accesso condizionato basato sui risultati: gli enti pubblici e commerciali potranno ricevere un rimborso pari fino all’intero costo del farmaco qualora l’effetto terapeutico non si riveli all’altezza delle aspettative. Se invece il paziente perde la risposta alla terapia nei primi quattro anni dalla somministrazione, il rimborso concesso sarà parziale.
Fonte: Fiercepharma
