Ocugen, azienda biofarmaceutica focalizzata nella scoperta, sviluppo e commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di rare patologie dell’occhio, ha annunciato la concessione da pate della FDA della designazione orfana per OCU400, nuova terapia genica per il trattamento delle patologie retiniche associate alla mutazione CEP290; questa mutazione è associata a diverse patologie quali l’ amaurosi congenita di Leber, la sindrome di Bardet-Biedl, la sindrome di Joubert, la sindrome di Senior-Loken e la sindrome di Meckel-Grüber