RISULTATI PROMETTENTI DA UNA TERAPIA GENICA PER IL TRATTAMENTO DEL DEFICT DELL’ENZIMA ADENOSINA DEAMINSAI (ADA-SCID).

https://www.nejm.org

Un recente articolo pubblicato su “the New England Journal of Medicine” ha riportato i risultati di uno studio relativo ad una terapia genica per la cura del deficit dell’enzima adenosina deaminsai (ADA-SCID). Questo tipo di deficit fa parte delle immunodeficienze combinate gravi, di cui costituire il 20-30%, ed è causato da una serie di mutazioni trasmesse con modalità autosomica recessiva. Nello studio sono stati trattati 50 pazienti con ADA-SCID con una terapia ancora in fase di sperimentazione, costituita da cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPCs) autologhe CD34+, trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale codificante l’enzima ADA. È stata riportata una sopravvivenza globale e una sopravvivenza libera da eventi elevata, associata ad un’espressione sostenuta di ADA, una correzione metabolica e una ricostituzione immunitaria funzionale.

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12.10.2023 - Scarica la nuova edizione del report ATMP FORUM

22.02.2022 - Le terapie CAR-T in Italia: sfide ed evoluzione del contesto organizzativo

EVENTI

ATMP: Work in progress

II Edizione – 11 Ottobre 2023

Il tema delle Advanced Therapy Medicinal Products e dell’accesso all’innovazione solleva rilevanti questioni riguardo l’equilibrio tra la sostenibilità del sistema sanitario e quella delle aziende farmaceutiche, richiedendo costante confronto e cooperazione tra governi, agenzie regolatorie e industria farmaceutica per sviluppare politiche e prezzi adeguati a garantire l’accesso ai pazienti. Per consentire la necessaria crescita dell’innovazione medica è infatti cruciale trovare un punto di incontro tra l’innovazione terapeutica e la sostenibilità finanziaria del sistema sanitario, bilanciando i costi con il valore terapeutico.

In questo contesto, le definizioni chiave, la normativa e i processi di rimborso delle ATMP giocano un ruolo fondamentale, e saranno i temi al centro dei tavoli di lavoro della giornata.

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PRESENTAZIONE VI REPORT ITALIANO SULLE ATMP

VI Edizione – 12 Ottobre 2023

L’evento di presentazione del report ATMP Forum, giunto alla VI edizione, è occasione per promuovere l’interazione ed il confronto tra i principali attori del sistema al fine di evidenziare le problematiche ancora irrisolte e prevenire le sfide future, ma anche di confrontarsi con le prospettive europee in ambito terapie avanzate e l’evoluzione necessaria anche a livello nazionale per agevolare la ricerca, l’accesso all’innovazione e la sostenibilità.

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INTERVISTE

ATMP FORUM ha intervistato i Relatori dell’evento “PRESENTAZIONE DEL QUINTO REPORT ITALIANO SULLE ATMP” del 19 Ottobre 2021

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ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

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ATMP FORUM ha inziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

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