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  • KRYSTAL BIOTECH INAUGURA UN SECONDO IMPIANTO COMMERCIALE PER LA PRODUZIONE DI TERAPIA GENICA NEGLI USA

    Krystal Biotech, Inc., azienda specializzata nella terapia genica, oggi ha annunciato del secondo impianto per la produzione di terapia genica in Findlay Township, Pennysylvania.  La struttura cGMP (Current Good Manufacturing Practice) di Findlay, denominata ASTRA, avrà la capacità di produrre farmaci di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da malattie rare debilitanti.

    Data: 24 Gen, 2020
  • UN VACCINO A BASE DI RNA PROMUOVE L'ESPANSIONE E L'EFFICACIA DELLA CAR-T-CLDN6 CONTRO I TUMORI SOLIDI

    Le CAR-T risultano clinicamente efficaci nell'uccidere alcuni tumori maligni ematologici, ma ottenere risposte a lungo termine da parte dei pazienti per i tumori solidi rimane una sfida. Reinhard et al. hanno descritto una strategia in due parti "CARVac" per superare la scarsa stimolazione cellulare e le risposte in vivo delle CAR-T. Essi hanno introdotto la proteina claudina 6 a giunzione stretta (CLDN6) come nuovo bersaglio cellulare delle CAR-T e hanno progettato un vaccino a base di nanoparticelle di RNA che codifica un recettore chimerico diretto verso la CLDN6. Questo vaccino contro l'RNA lipoplesso promuove l'espressione della CLDN6 sulla superficie delle cellule dendritiche, che a sua volta stimola e migliora l'efficacia delle cellule CAR-T-CLDN6 al fine di migliorare la terapia antitumorale.

    Data: 24 Gen, 2020
  • ANEMOCYTE PORTA L'ECCELLENZA ITALIANA NEL SETTORE DELLA TERAPIA CELLULARE E GENICA AL PHACILITATE LEADERS WORLD SUMMIT 2020 A MIAMI

    Anemocyte, innovativa azienda italiana che opera nel campo delle terapie cellulari e geniche, con particolare attenzione alla produzione di plasmidi e agli approcci di modificazione genica non virale, parteciperà al Phacilitate Leaders World Summit (Miami, 21-24 gennaio 2020), evento di spicco per le aziende, i professionisti e gli investitori che operano nel settore delle Terapie Avanzate. Anemocyte è un player chiave e la prima Biotech Manufacturing Organization (BMO) in assoluto a operare nel settore Life Science: l'azienda aiuta gli sviluppatori di CGT ad elaborare le idee iniziali, a realizzare studi clinici e ad avviare la produzione commerciale. La BMO sviluppa anche strategie che si basano su piattaforme tecnologiche per processi innovativi di R&D, HQ e GMP.

    Data: 22 Gen, 2020
  • NEGLI STATI UNITI UN GRUPPO DI RICERCATORI HA IDENTIFICATO IL GENE CHE FRENA LA CRESCITA DEI TESSUTI

    La planaria o verme piatto è un animale semplice che la grande abilità di rigenerarsi da quasi tutte le lesioni ipotizzabili, compresa la decapitazione. Gli scienziati hanno studiato questi vermi per decenni per comprendere meglio i principi fondamentali della rigenerazione e della ricostruzione naturale. In particolare, Petersen e Schad hanno scoperto che un gene chiamato MOB4 sopprime la crescita dei tessuti negli animali. Il gene che hanno scoperto funziona in un modo piuttosto sorprendente: impedendo ai discendenti delle cellule staminali di produrre un fattore di crescita chiamato Wnt, una proteina rilasciata dalle cellule per comunicare a distanza. Il percorso di signaling Wnt è noto per svolgere un ruolo importante nella rigenerazione delle cellule tumorali.

    Data: 24 Gen, 2020
  • ARUVANT OTTIENE LA DESIGNAZIONE DI FARMACO ORFANO PER L'ARU-1801 PER IL TRATTAMENTO DELL'ANEMIA FALCIFORME

    Aruvant, una società biofarmaceutica specializzata nell'ambito clinico e focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie trasformative per il trattamento di gravi malattie del sangue, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano all'ARU-1801, la terapia sperimentale di Aruvant per il trattamento della anemia falciforme.

    Data: 22 Gen, 2020

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