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  • EMA UFFICIALIZZA IL PARERE POSITIVO PER LA DESIGNAZIONE ORFANA DI AD-RTS-HIL-12 PLUS VELEDIMEX, FARMACO DI ZIOPHARM ONCOLOGY PER IL TRATTAMENTO DEL GLIOMA

    Ziopharm Oncology ha annunciato di aver ottenuto dal Committee for Orphan Products dell’EMA il parere positivo per la raccomandazione della designazione orfana di Ad-RTS-hIL-12 plus veledimex, farmaco per il trattamento del glioma. Il medicinale consiste in una terapia genica sperimentale progettata per indurre e controllare la produzione di interleuchina 12, importante regolatore del sistema immunitario

    Data: 8 Ago, 2019
  • CIBIO SFRUTTA LA TECNOLOGIA CRISPR PER COMBATTERE LA FIBROSI CISTICA

    Un team di ricercatori del Cibio Department dell’Università di Trento ottiene risultati sull’efficacia della tecnologia CRISPR-Cas nel risolvere una volta per tutte le problematiche che causano la fibrosi cistica. La patologia è causata dalla mutazione del gene che codifica per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica o CFTR, il cui malfunzionamento coinvolge vari organi, e specialmente i polmoni; il team ha utilizzato CRISPR per modificare permanentemente almeno due tipi di mutazioni correlate allo sviluppo della fibrosi cistica, riparando il gene mutato e ripristinando il meccanismo di produzione della proteina allo stesso tempo

    Data: 7 Ago, 2019
  • CAR-T, DALL’AIFA VIA LIBERA ALLA RIMBORSABILITÀ DELLA PRIMA TERAPIA

    Con l’approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di AIFA alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T disponibile in Italia, si è concluso l’iter procedurale per “garantire l’accesso a queste nuove terapie salvavita. Kymriah è indicato per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard, e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Kymriah è stato approvato attraverso un innovativo modello di rimborso usato per la prima volta in Italia, il payment at results

    Data: 7 Ago, 2019
  • SELECTA BIOSCIENCES INIZIA UNA PARTNERSHIP CON ASKBIO SULLE TERAPIE GENICHE

    Selecta Biosciences e Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), hanno annunciato l’inizio di una collaborazione strategica per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione congiunta di terapie geniche di nuova generazione con virus adeno-associati (AAV) in settori ad alto medical need. La partnership si baserà sulle piattaforme tecnologiche proprietarie di entrambe le aziende; Selecta è la prima azienda ad aver ottenuto evidenze precliniche a supporto della risomministrazione di terapie geniche, grazie alla piattaforma ImmTOR in grado di inibire la risposta immunitaria contro i vettori virali; la piattaforma di AskBio sulla terapia genica include invece una robusta pipeline di terapie geniche potenzialmente curative, un’estesa libreria di capsidi, processi di produzione all’avanguardia e diverse iniziative basate sui vettori virali adeno-associati

    Data: 7 Ago, 2019
  • EUREKA THERAPEUTICS ANNUNCIA L’INIZIO DELLA FASE CLINICA PER ET140202 ARTEMIS NEL CARCINOMA EPATOCELLULARE

    Eureka Therapeutics, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di nuove T-cell therapies, ha annunciato l’inizio dello studio clinico di fase 1/2 per ET140202 ARTEMIS nel trattamento del carcinoma epatocellulare, alla City of Hope, centro di ricerca sul cancro, diabete ed altre patologie gravi rinomato in tutto il mondo e con sede in California. La terapia ha come target un complesso proteico alfa fetoproteina-peptide/HLA-A2 sulle cellule cancerose, ed ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza la rilevazione di sindrome da rilascio di citochine o neurotossicità farmaco-correlata

    Data: 5 Ago, 2019

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