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  • GENSIGHT BIOLOGICS PRESENTA DOMANDA DI AUTORIZZAZIONE ALL'IMMISSIONE IN COMMERCIO NELL'UE PER LA TERAPIA GENICA LUMEVOQ® PER IL TRATTAMENTO DELLA PERDITA DELLA VISTA DOVUTA ALLA NEUROPATIA OTTICA EREDITARIA DI LEBER (LHON)

    GenSight Biologics, una società biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurodegenerative della retina e i disturbi del sistema nervoso centrale, ha annunciato oggi di aver presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il suo prodotto di punta LUMEVOQ® (Lenadogene nolparvovec) all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), richiedendo l'approvazione per il trattamento dei pazienti con perdita della vista dovuta alla neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) causata dalla mutazione del gene mitocondriale ND4. Lenadogene nolparvovec è un vettore virale ricombinante adeno-associato, sierotipo 2 (rAAV2/2), contenente un cDNA che codifica per la proteina umana mitocondriale NADH deidrogenasi 4 (ND4), specificamente sviluppato per il trattamento di LHON associato alla mutazione nel gene ND4. Il farmaco ha ricevuto lo status di farmaco orfano per il trattamento della LHON dall'EMA nel 2011 e dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) nel 2013.

    Data: 15 Set, 2020
  • AXOVANT E VIRALGEN FIRMANO UNA PARTNERSHIP STRATEGICA PER LO SVILUPPO E LA PRODUZIONE DI TERAPIE GENICHE

    Axovant Gene Therapies, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurologiche, ha annunciato oggi di aver siglato una partnership strategica con Viralgen, un'organizzazione leader nei contratti di sviluppo e produzione (CDMO). Sfruttando le piattaforme tecnologiche di AskBio, Viralgen è in grado di supportare tutti gli aspetti della produzione per i programmi AAV di Axovant, tra cui la produzione su larga scala e il controllo qualità in un ambiente certificato GMP progettato su misura per portare le terapie sul mercato il più rapidamente possibile. In base ai termini della partnership, Axovant avrà accesso alle risorse di produzione per i programmi di terapia genica basati su AAV di Axovant, AXO-AAV-GM1 per la gangliosidosi GM1 e AXO-AAV-GM2 per GM2 gangliosidosi (nota anche come malattia di Tay-Sachs/Sandhoff) con capacità sufficiente a sostenere lo sviluppo continuo e l'eventuale commercializzazione.

    Data: 15 Set, 2020
  • AVEXIS CAMBIA NOME E DIVENTA NOVARTIS GENE THERAPIES, A DIMOSTRAZIONE DELLA CRESCENTE IMPORTANZA DELLA TERAPIA GENICA PER LA STRATEGIA AZIENDALE DI NOVARTIS

    Il passaggio a Novartis Gene Therapies rappresenta un’evoluzione naturale, in quanto l'Azienda è in grado di fornire Zolgensma a livello globale e allo stesso tempo di espandere la sua attività attraverso una solida pipeline basata su terapie geniche AAV per malattie genetiche rare, compresi i trattamenti sperimentali per la sindrome di Rett, una forma genetica della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l'atassia di Friedreich. Pertanto, anziché alternare i brand AveXis e Novartis nel contesto del mercato, l'azienda si riunisce sotto un'unica bandiera creando una realtà unificata.

    Data: 2 Set, 2020
  • BAYER E NORTHPOND VENTURES PARTECIPANO A UN CICLO DI FINANZIAMENTO DI 55 MILIONI DI DOLLARI PER TRIUMVIRA IMMUNOLOGICS

    Triumvira Immunologics ha completato con successo il finanziamento di Serie A da 55 milioni di dollari, condotto congiuntamente da Leaps di Bayer, l'unità di investimento di impatto di Bayer AG, e Northpond Ventures. La tecnologia principale di Triumvira è la T-cell Antigen Coupler (TAC), ovvero una molecola ibrida che comprende diversi domini proteici per combinare le capacità di targeting dei tumori con il meccanismo di attivazione della cellula T, sfruttando il potenziale per lo sviluppo di terapie  per una più ampia gamma di pazienti con tumori maligni solidi o liquidi.  I dati preclinici di Triumvira con programmi autologhi e allogenici dimostrano differenze biologiche uniche tra le TAC-T e le cellule CAR-T di seconda generazione, con le TAC-T che mostrano assenza di segnali tonici, forte penetrazione del tumore e persistenza a lungo termine. Queste proprietà funzionali aiutano le TAC-T a produrre una forte attività antitumorale e nessuna evidenza di tossicità, in particolare nei modelli di tumori solidi.

    Data: 27 Ago, 2020
  • LA FDA STATUNITENSE APPROVA L’ORPHAN DRUG DESIGNATION PER IL VETTORE VIRALE ADENO-ASSOCIATO DI NEUROGENE CON TRANSGENE INGEGNERIZZATO CODIFICANTE PER IL GENE CLN7 UMANO

    Neurogene ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation al vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato codificante per il gene CLN7 umano per il trattamento della CLN7, una forma della malattia di Batten. La malattia di Batten, nome comune che identifica una rara classe di malattie chiamate ceroidolipofuscinosi neuronali (CLN), colpisce circa 2-4/100.000 bambini negli Stati Uniti. A luglio, l’Azienda aveva infatti annunciato l’approvazione della Orphan Drug Designation da parte della FDA per la sua terapia genica nel trattamento della malattia di Batten CLN5.

    Data: 11 Ago, 2020

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